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샌디에이고 - 내분비 치료제를 전문으로 하는 임상 단계 기업 크리네틱스 파마슈티컬스(Crinetics Pharmaceuticals, Inc.)(나스닥:CRNX)가 말단비대증 치료제인 팔투소틴에 대한 3상 연구에서 긍정적인 결과를 발표했습니다. PATHFNDR-2로 알려진 이 연구는 참가자의 56%가 정상화된 인슐린 유사 성장 인자 1(IGF-1) 수치를 달성하여 1차 평가변수를 충족했으며, 이는 위약의 5%에 비해 통계적으로 유의미한 결과(p<0.0001)였습니다.

이 무작위, 이중맹검, 위약 대조 임상시험은 현재 약물 치료를 받고 있지 않은 말단비대증 환자 111명을 대상으로 팔투소틴의 효과를 평가했습니다. IGF-1 수치 감소와 말단비대증 증상 개선을 포함한 2차 평가변수 역시 통계적으로 유의미한 결과를 보여 약물의 효능 프로파일을 강화했습니다.

팔투소틴은 일반적으로 내약성이 우수했으며 심각한 부작용은 보고되지 않았습니다. 팔투소틴 그룹과 위약 그룹에서 관찰된 치료 관련 이상반응(TEAE)은 비슷했으며, 가장 흔하게 나타난 이상반응은 설사, 두통, 관절통, 복통이었습니다.

선도적인 내분비학자이자 PATHFNDR 프로그램의 수석 연구자인 모니카 R. 가델하(Monica R. Gadelha) 박사는 팔투소틴이 기존 치료법을 대체할 수 있는 1일 1회 경구용 치료제로 환자 치료 경험을 개선할 잠재력에 대해 낙관적인 입장을 표명했습니다.

크리네틱스는 2025년 출시를 목표로 2024년 하반기에 FDA에 신약승인신청(NDA)을 제출할 계획이며, 승인을 기다리는 중입니다. 크리네틱스의 CEO인 스콧 스트루더스 박사는 환자, 임상진, 크리네틱스 팀의 공동 노력으로 이 같은 유망한 결과를 얻었다고 말했습니다.

말단비대증은 일반적으로 양성 뇌하수체 종양으로 인해 발생하는 희귀 질환으로, 성장호르몬과 IGF-1이 과도하게 분비되어 심각한 전신 합병증을 유발할 수 있습니다. 현재 치료법은 수술이나 주사 요법을 사용하는 경우가 많아 환자에게 부담이 될 수 있습니다.

경구용 소마토스타틴 수용체 2형(SST2) 작용제인 팔투소틴은 보다 편리한 치료 옵션을 제공하는 것을 목표로 합니다. 이 약물 개발은 내분비 질환 및 종양에 대한 새로운 치료제에 대한 크리네틱스의 광범위한 노력의 일환입니다.

이 보고서는 크리네틱스 파마슈티컬스의 보도자료를 기반으로 작성되었습니다.

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