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더럼, 노스캐롤라이나 - 유전자 편집 기업인 프리시전 바이오사이언스(Precision BioSciences, Inc.)(나스닥: DTIL)가 영국 힝스턴에서 열린 미토콘드리아 의학 치료제 개발 연례 컨퍼런스에서 유전성 대사 장애인 원발성 미토콘드리아 근육병(PMM) 치료제 개발에서 상당한 진전을 이뤘다고 발표했습니다.

이 회사의 아커스 게놈 편집 플랫폼은 핵 DNA에는 영향을 미치지 않고 PMM과 관련된 돌연변이 미토콘드리아 DNA(mtDNA)를 선택적으로 제거할 수 있는 능력을 입증했습니다.

화요일에 발표된 데이터에 따르면 프리시전의 유전자 편집 후보인 PBGENE-PMM은 돌연변이 m.3243 mtDNA를 표적으로 삼아 제거함으로써 이형성을 전환하여 건강한 야생형 mtDNA가 세포에서 증식하고 미토콘드리아 기능을 향상시킬 수 있습니다.

이 접근법은 현재 치료법이 없는 다발성골수종에 대한 일회성 생체 내 유전자 편집 치료법을 제공하는 것을 목표로 합니다. 프리시전 바이오사이언스는 2025년에 PBGENE-PMM에 대한 임상시험신청서(CTA) 및/또는 임상시험신약(IND) 신청서를 제출할 것으로 예상하고 있습니다.

프리시전 바이오사이언스의 최고 연구 책임자인 제프 스미스 박사는 가이드-RNA가 필요 없는 단일 단백질 특성으로 인해 미토콘드리아 DNA 편집에 대한 잠재력을 언급하며, m.3243과 같은 점 돌연변이 편집에 대한 아커스의 특이성을 강조했습니다. 이는 미토콘드리아 막을 투과할 수 없는 크리스퍼 기반 편집기와는 대조적입니다.

전임상 연구 결과에 따르면 PBGENE-PMM으로 처리된 세포는 돌연변이 mtDNA가 현저히 감소하고 세포 호흡률이 증가하여 미토콘드리아 기능이 개선된 것으로 나타났습니다. 이러한 결과는 다발성골수종에 대한 잠재적 단일 치료 유전자 치료제로서 PBGENE-PMM의 추가 개발을 뒷받침합니다.

아커스는 프리시전 바이오사이언스의 독점적인 게놈 편집 기술로, 유전자 제거, 삽입, 절제 등 정밀한 유전자 편집을 수행할 수 있는 것이 특징입니다. 이 플랫폼은 조류인 클라미도모나스 라인하르트티에서 자연적으로 발생하는 게놈 편집 효소인 I-CreI를 기반으로 합니다.

유전 및 전염병에 아커스를 사용하는 데 주력하는 Precision BioSciences는 치료법이 불충분한 질병에 대한 지속적인 치료법을 제공하기 위해 설계된 생체 내 유전자 편집 후보 파이프라인을 보유하고 있습니다. 이 회사의 연구는 130개 이상의 특허로 구성된 포괄적인 포트폴리오로 뒷받침됩니다.

이 글의 정보는 Precision BioSciences의 보도자료를 기반으로 작성되었습니다.

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